癌症治疗有没有特效药？这是所有癌症患者都渴望的一个问题。然而，癌症是一组可影响身体任何部位的一百多种疾病的通称。在分子层面，哪怕是同一种癌症，也会进一步分为ALK融合，EGFR突变，ROS1融合，或NTRK融合等类型。这就使得癌症治疗变得复杂起来。
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广谱抗癌药
如果有一种抗癌药具有广谱性，那么这个药岂不是相当于癌症治疗的特效药？从《黄帝内经》等著作中我们知道，中国人从几千年前就梦想着“异病同治”。
异病同治，在肿瘤治疗方面真是一个有趣的方向。一直以来，无数科学家和研发者都在为此而努力。到底有没有广谱抗癌药？就在近几年，这个领域终于取得了突破性的进展。
5月24日，FDA加速批准K药（Keytruda）上市，用于治疗携带微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）的不可切除或转移性实体瘤患者。这是第一个不区分肿瘤类型治疗的药物。
8月15日，FDA加速批准恩曲替尼（Entrectinib）上市，用于治疗携带ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌患者，以及携带神经营养因子受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合的实体瘤患者。这更好的践行了“异病同治”的治疗理念。
这些新药共同的特点都是不分组织，不限癌种，都是各自针对一个特定基因特征的实体瘤。要知道，实体瘤占癌症中的比例超过90%，包括数十种癌种。这种“广谱抗癌药”，就像“广谱抗生素”一样，能够适用于不同癌种中具有同样分子特征的肿瘤。
广谱使得复杂的癌症治疗变得简单。怪不得这种药能享尽福利，一路绿灯，得到加速审批。加速审批也是为了无药可救的患者能够享受科学的红利。
你可能会问：广谱抗癌药，靠谱吗？
新药研发从无到有，要历经药物发现，临床前研究，临床试验三部曲，最后获得药监局的批准，才能进入市场用于治病救人。
经过临床实验验证，得到药监局的审批，这是靠谱的。当然，你得在二代基因测序（NGS）检测结果确认和专业医生指导的前提下，安全用药。
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另辟其径的研发思路
人类与癌症的战争已经有几千年历史了，至今很多人依然谈癌色变。一部分原因是人们对癌症缺乏了解，不了解癌症治疗已经有了很多武器。虽然化疗和放疗是癌症治疗的标准疗法，但是其副作用还是很大的。人们谈癌色变，害怕的不仅仅是癌症，还包括癌症治疗带来的副作用。
随着人们在基因层面越来越理解癌症的发病机理，人们可以针对一个导致癌变的基因靶点，研发出抗癌药物。这种以干扰肿瘤生长所需的特定分子，来对抗癌症的疗法叫做“靶向治疗”。
跟放疗、化疗相比，靶向治疗精准，副作用也小得多，但它却不适用于所有癌症。传统的靶向治疗通常局限于一种特定癌症，例如格列卫用于治疗费城染色体阳性的慢性髓性白血病，曲妥珠单抗用于治疗HER2阳性的乳腺癌等。
靶向治疗能否治疗多种癌种呢？为了回答这个问题，肿瘤精准医学时代诞生了一类新的临床试验类型即“篮子试验”。
“篮子试验”是将针对某个特定基因特征如基因突变、融合、扩增等的药物比喻为“篮子”，将带有这种相同基因特征的不同癌种，放进同一个篮子里进行临床试验。这使得带有相同靶点的不同癌种患者，都能用同一种靶向药物进行治疗，实现肿瘤异病同治。
以恩曲替尼为例，罗氏将NTRK1/2/3基因融合、ROS1融合阳性的患者放在一个“篮子”里进行临床试验。另辟其径的研发思路，大获成功。
得益于独特的研发思路和优越的临床数据，恩曲替尼于8月由FDA批准上市，成为全球第三款广谱肿瘤抗癌药。恩曲替尼靶向治疗携带NTRK1/2/3的实体肿瘤，包括肺癌、乳腺、胰腺、甲状腺、唾液腺和结肠直肠等，同时也为ROS1阳性的肺癌患者带来了生的希望。
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“港澳药械通”引入广谱抗癌药
在中国，每分钟有7.5人被确诊为癌症。几乎所有家庭都曾饱受癌症的折磨。癌症——众病之王，名副其实。世界上，无数聪明人和癌症死磕，于是诞生了一些对抗癌症的好药。
中国人能不能用上好的抗癌药？为了让患者更快用上更多新药好药，中国自进行药品审评制度改革，提高了老百姓用药的可及性和质量。
2月18日，《粤港澳大湾区发展规划纲要》中首次提出放宽国际新药准入。8月17日，作为“港澳药械通”首个试点医疗机构，香港大学深圳医院引入首批口服抗癌新药，其中就包括恩曲替尼。
恩曲替尼是全球较新批准的抗癌药品，目前未在中国上市。内地患者如需用药，也可在香港大学深圳医院的预约系统上进行相应的预约。（备注：港澳药械通门诊不对外预约，仅供医生内部转诊）
8月27日，广东省药品监管局召开新闻发布会，公布“港澳药械通”政策实施进展。目前，新政已完成为期半年的试点。下一步，新政将扩展至粤港澳大湾区内地9市实施，首批5家指定医疗机构涉及广州、深圳、珠海、中山等市。
当日，《广东省粤港澳大湾区内地急需进口港澳药品医疗器械管理暂行规定》《粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品医疗器械使用评审专家库管理办法（试行）》也正式发布实施。这将为“港澳药械通”政策在大湾区内地9市的扩展实施提供制度保障。
通过港澳药械通这一特殊政策的落地，我们欣喜地看到，中国内地癌症患者想使用最先进的药物，再也不用辛苦奔波，跨境到港澳或者国外。在深圳港大医院等试点就能与国际接轨，合法、合规地使用到最先进的抗癌好药。
这也向我们释放了一个信号：新药在大湾区的率先应用，未来中国患者将迎来越来越多的续命好药。
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专家访谈
近日，针对“港澳药械通”的政策，香港大学深圳医院开了一个发布会，并正式对外告知了恩曲替尼在医院的可及性。很多人对此感兴趣，我们有幸得到香港大学深圳医院医疗与教学副院长、肿瘤医学中心主任李咏梅教授的解答。
问题一：恩曲替尼用于哪些病人？
李咏梅教授：恩曲替尼对两个基因有影响，一个是NTRK，一个是ROS1，这两个基因会影响肿瘤的发生和发展。恩曲替尼能特异性阻断这两个基因的活性，使得癌细胞死亡。NTRK基因存在于超过25个不同的肿瘤中，如果明确肿瘤有这个基因突变，无论是哪个部位的肿瘤，都可以选用恩曲替尼。此外，ROS1融合阳性肺癌患者也能获益。有效率超过了60%，这是一个很好的消息。
问题二：患者想到医院就医，是怎样的流程？
李咏梅教授：我们有一个预约系统，患者可以进去，进去以后可以找到肿瘤科。我们也建立了一个港澳药械通的门诊。患者的既往资料都可以带过来，包括比如说基因检测结果等。
问题三：恩曲替尼能够“异病同治”，如何看待这个理念和发展前景？
李咏梅教授：既往化疗当然可以把肿瘤细胞杀死，当然也会影响其他的细胞，带来一系列不良反应。如果更精准知道肿瘤是哪一个基因，那就可以把毒性减少。例如，恩曲替尼属于精准靶向治疗药物，副作用较少。值得一提的是，入脑能力以及脑部疗效是恩曲替尼的一大优势，使得它也可以精准杀伤脑转移的癌细胞。
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精准治疗的时代
正如李咏梅教授所言，未来肿瘤的治疗会朝着个体化治疗的方向发展。实际上，未来已来。近几年，癌症药物治疗发展得非常快，主要原因是我们对癌症精准治疗有了更深入的了解。
以往对癌症的治疗，比如肺癌就是用药化疗，但是现在知道肺癌里面也有很多不同的分子分类。现在的治疗都是根据基因检测找到最有效的治疗方法，这也就是新药有很大跨越性的发展。精准癌症治疗药物选择性更强，能有效抑制癌细胞，但不会对正常细胞造成显著伤害。
在研发者和医生的持续努力下，越来越多的精准抗癌药物上市。“常见靶点”（如EGFR）曾是靶向药物研究的主战场，但罕见靶点（如TNRK，ROS1）也成为了精准医学的重要方向。
例如，NTRK是非常重要的泛癌种靶向药靶点，NTRK的靶向药物具有应答率高、耐受性好的特点。恩曲替尼是肿瘤精准治疗的新型代表性药物，让肿瘤的治疗从传统的‘部位治疗’迈入‘基因导向治疗’，并具有很高的安全性。
如今，靶向药物已经不再是新名词，我们已经进入了癌症精准医疗的新时代。只要活下去，我们就有机会用到更精准的抗癌疗法。
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