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近日，由仁济医院肿瘤介入科主任翟博教授团队与科济生物医药（上海）有限公司李宗海教授团队共同合作完成的全球首个靶向GPC3的CAR-T细胞治疗晚期肝细胞癌（HCC）的I期临床研究结果发表，其中一名接受CAR-T治疗的晚期肝癌患者无瘤健康生存近5年，定期复查体内均未发现活性病灶，肿瘤标志物指标正常。
磷脂酰肌醇蛋白聚糖(Gypican，GPC)3是一种细胞膜表面的硫酸乙酰肝素（HS）糖蛋白，是肝癌特异性相关抗原，在肝癌组织中过表达，而在正常肝组织不表达或低表达，基于其特有的结构和功能特点GPC3被认为是极有前景的肿瘤免疫治疗靶标。
，由翟博教授牵头，科济生物与仁济医院合作在全球率先开展了以GPC3为靶点的CAR-T细胞治疗晚期HCC的临床试验，聚焦于CAR-T细胞治疗的安全性研究。截至7月24日，共有13例GPC3阳性晚期HCC患者入组，接受了中位数19.9×108个CAR-GPC3 T细胞的治疗。
初步研究结果显示，CAR-GPC3 T治疗的安全性和有效性均获得了良好结果。安全性方面，患者耐受性良好、安全基本可控，主要副作用为淋巴细胞减少，9例患者发生细胞因子释放综合征（CRS），其中8例为1/2级，预后良好。
有效性方面，13例患者中有2例获得部分缓解（PR），6个月、1年、3年生存率分别为50.3%、42.0%和10.5%，中位生存时间（OS）为278天（95%CI：48，615天）。这两例患者生存时间分别是20.5和44.2个月，其中一例疾病稳定的患者在入选时已有下腔静脉癌栓、右心房癌栓以及淋巴结转移，治疗后AFP（甲胎蛋白）长期维持正常水平且长期生存。
总的来说，这项研究初步证明了CAR-GPC3 T细胞疗法的安全性与疗效性，是CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗中的一大突破。
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