渐冻症（ALS）是一种破坏性神经退行性疾病，累及上、下运动神经元(MNs)，其发病机制尚不明确，无特效药。近年来有关ALS新药开发的报道逐渐增加，干细胞移植为ALS提供了新思路，成为现阶段研究热点。
研究表明，干细胞移植具有潜在的优势:
1.分化神经元
干细胞具有高度自我更新和分化为神经元样细胞的能力，可替代ALS中丢失的神经元群，重构大脑神经回路。
2.分泌营养因子
干细胞释放神经保护性营养因子，如脑源性神经营养因子、神经生长因子、神经营养因子-3、胶质细胞源性神经生长因子，预防现有MNs的退化。
3.调节免疫
干细胞不仅调节外周免疫细胞（例如，T细胞），还可调节中枢神经系统胶质细胞的固有免疫反应，促进小胶质细胞的活化。
干细胞移植改善了ALS的毒性微环境，修复MNs，具有积极效应，为此一些评估干细胞移植改善ALS潜力的临床试验已经启动。
最新临床试验案例
，Berry等人在ALS受试者中进行了一项Ⅱ期随机、双盲、多中心、安慰剂对照临床试验，研究诱导间质干细胞分泌神经营养因子(NTFs)，确认MSC-NTF在ALS患者中的安全性和有效性。48名患者接受单剂量的MSC-NTF细胞输注和上肢肌肉注射，或接受安慰剂。
试验结果：与安慰剂相比，接受干细胞移植的受试者ALS功能评定量表（ALSFRS-R）斜率改善更为明显（≥1.5分/月的比例）；脑脊液检测显示许多神经营养因子增加，临床改善与脑脊液单核细胞趋化蛋白-1水平降低有相关性，表明MSC-NTF细胞移植具有生物学效应，可增强神经保护并抑制炎症。
在预先指定的快速进展亚组中，疾病进展率在早期改善明显，说明及早进行干细胞干预更有利于ALS的恢复。另外，MSC-NTF注射后的6个月随访中，未发生严重的移植相关不良反应，说明干细胞移植安全性良好。
基于这些研究结果，作者开始了一项Ⅲ期研究，探索在ALS患者中对MSC-NTF细胞进行多重剂量的移植比较。
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