脐带血有什么用?
究竟要不要存脐带血?
……
面对这些一直争议不断的问题
广东卫生在线
采访了几位权威专家
指导专家
世界首例脐带血移植专家、美国杜克大学临床和转化细胞治疗项目的首席医学官兼科学家 Joanne Kurtzberg教授
广东省妇幼保健院康复科主任 常燕群主任
中山大学孙逸仙纪念医院儿科 方建培主任
广州市第一人民医院血液科 王顺清主任
最新的好消息是
华南自体脐血治疗脑瘫临床试验
获突破性进展
12名脑瘫患儿成功获得治疗
该科研项目由广东省妇幼保健院
和韩国汉阳大学联合开展
“一个脑瘫儿就能拖垮一个小康之家,
一个脑瘫患儿就会占用一个母亲的全部精力。”
如果说,孩子生来的不健康
生活无法自理、被歧视
让脑瘫儿童的家长心碎不已
那么,沉重的经济负担
更是让脑瘫儿童的家庭失去生活的希望
不过,随着科学的进步
这种情况也许会改变
自体脐血 有望改善脑瘫治疗效果
6月30日,第六届中国脐带血大会在广州举行。在大会的发布会上,广东卫生在线了解到,由广东省妇幼保健院和韩国汉阳大学联合开展的《自体脐血治疗脑瘫》临床科研项目,目前已有12位患儿成功进行自体脐血输注,这是华南首个例数最多自体脐血治疗脑瘫临床试验获突破性进展。
据不完全统计,目前全国脐带血应用例数已超过9000例,其中,自体库应用例数已超过263例。
案例分享
1
小鹏来自中山,6个月大的时候做体检时发现还不能翻身、坐不稳,6个月以后开始做康复治疗。小鹏的妈妈说,当时得知是发育迟缓后,查了很多资料,随后得知脐血可以用于发育迟缓,于是想试一下。
4月20日,小鹏在省妇幼保健院成功回输了自己的脐血,恢复情况稳定,主治医生常主任表示有信心可以让这个孩子恢复到和正常人一样(有望完全康复)。
2
“我曾经有过带儿子一起轻生的念头,是脐血让我看到了希望,给了我儿子第二次生命。”来自清远的谭女士含泪说到。3岁男孩小波(化名)在2岁时还不会走路,后被确诊为精神发育迟缓。突如其来的诊断让年仅24岁的年轻妈妈谭女士措手不及。当打听到有此项临床科研项目时,立即联系广东省脐带血造血干细胞库(简称广东省脐血库)和广东省妇幼保健院咨询,在确认可以使用脐血后,很快就办理脐血出库相关手续。
小波于1月12日成功进行了自体脐血回输。6月21日医生对他进行的评估显示,他在运动方面进步较大,由不能走路到能走几十米,认知理解力以及发音范围方面都有进步。谭女士很庆幸当初坚决为小波存下了脐血,是脐血给了整个家庭新生的力量。
3
来自潮州的7岁宣宣在四个月大的时候被诊断为神经运动发育迟缓,虽有进行电疗、水疗、认知课等康复治疗,但都没有明显效果,其家人陷入绝望之中。后来在获悉这一科研项目后,他们抱着一丝希望带着宣宣于2月6日进行了自体脐血回输。妈妈吴女士惊喜地发现宣宣在回输脐血3个月后,可以搀扶着走路了,走得比以前直,能听懂一些指令,而医生的评估显示,宣宣在认知方面的确有改善,这让吴女士流下了激动的眼泪,并对脐血的效果充满信心。
广东省妇幼保健院康复科主任常燕群是该研究项目的负责人。通过文献检索和与国外专家直接沟通,他发现国外在人类自体脐血治疗脑性瘫痪方面开展了大量基础研究及临床试验,部分病人使用自体脐血后临床症状有一定的改善。
常燕群经过努力带领团队终于在6月与韩国汉阳大学LeeYoung-Ho教授团队共同开启“自体脐血治疗脑瘫”的临床Ⅰ期试验,在短时间内招募到了首批脑瘫患儿,并于10月成功进行了首例脑瘫患儿的自体脐血回输,截至5月,已有12例患儿接受了该疗法且均已平安出院,治疗效果还在持续观察中。由于观察评估需3—6个月,目前已经有4例完成评估,结果显示均有一定的效果。
脑性瘫痪是儿童生长发育期常见的运动障碍疾病,其发病率约千分之2.5;由于高龄二胎产妇的增多,早产发生率的增加,新生儿窒息、胎儿宫内感染等稳定发生,我国每年新增的脑瘫患儿在4万左右。
自体脐血治疗脑瘫 有哪些改善?
常燕群告诉广卫君,根据回院做评估的患儿情况以及家属的反馈,患儿在认知、运动、发音、互动等方面均有不同程度的进步。
“我们现在只是起步阶段,很多自存脐血的家长还不了解脐血可以治疗脑瘫,所以当发现自己孩子被诊断为脑瘫时,不会第一时间想到脐血,当然这和开展这方面研究比较少也有关系。”常燕群表示,脑瘫的治疗效果是越早越好,希望有更多的脑瘫患儿能够加入到该科研项目中来,如果有脑瘫患儿且已自存了脐血的,可以联系广东省妇幼保健院康复科020-39151772(8点-12点,下午14点-18点)或广东省脐血库400830(9点-18点)咨询。
自体脐血治脑瘫国外进展
近年来美国、韩国等多个国家也在开展该项临床试验并取得喜人进展,开拓了自体脐血临床应用新领域,成为未来治疗脑瘫的新趋势。
世界首例脐带血移植专家——美国杜克大学儿童移植中心及罗伯特森细胞治疗临床转化中心首席专家Joanne Kurtzberg教授,在会上分享了自体脐血治疗脑瘫临床试验的最新成果。其研究显示,患儿在输注自体脐血一年后,比预期提升了30%的运动功能。“虽然脐带血能发挥作用的原因仍未知,但给患儿一次输注脐血后带来的变化,在输注后次年的随访中仍能发现。”
她还介绍,除了脑瘫,现在医学界已经在尝试用脐带血治疗自闭症。她自己在自体和异体脐带血治疗脑瘫和自闭症等神经系统疾病方面,已经积累了超过700例的临床实践。
知多d:
广东脐血使用情况?
广卫君了解到,截至5月31日,广东省脐血库已累计出库1447份脐血,其中公共库1315份,自体库132份,救助人数达1153人;治疗疾病包括再生障碍性贫血 、重型β地中海贫血、急性髓系白血病 、急性淋巴细胞白血病 、淋巴瘤、脑瘫、神经母细胞瘤 、骨髓增生异常综合征、 噬血细胞综合征等疾病。
自存脐带血 真的能治白血病么?
自存脐血治疗白血病一直争议不断,曾有媒体发文质疑脐带血治白血病的作用,如果脐血存在基因缺陷还有保存的必要么?
究竟这份“生命保险”值不值得保留呢?
中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培告诉广卫君,自体干细胞移植有三种来源:骨髓、外周血、脐血。
很多年前,国际上已经开展了自体造血干细胞移植。
“脐血作为有效的造血干细胞来源,作为自体干细胞移植治疗白血病,我们多年以前已经开始使用。”
然而,最近几年,自体干细胞移植的方法用于治疗白血病的情况在中国总体下降,为什么呢?
“自体移植的优点就是没有排异,可以很顺利地种上去,但是正是因为没有排异,抗白血病的效益比较低,容易复发,所以在有其他选择的情况下,我们就不会首先选用自体造血干细胞,造血干细胞就包括了脐血。”
但方建培强调,科学是在进步的,实际上现在自体保存的脐血是有用的,而且为患者提供了多一种获救的可能性。
自存脐带血 治疗再生障碍性贫血有效么?
广州市第一人民医院血液科王顺清主任告诉广卫君,此前尝试自体脐带血治疗再生障碍性贫血确实有效果,总体来说脐带血造血干细胞的应用方面越来越广泛。
美国的一个中心发现脐带血的另外成分,可以提高成人骨髓衰竭再生障碍性贫血的治疗效果,也得到美国FDA的批准。
采写|秦 璐
编辑|Kayla 责编| 黎晓心
通讯员|庄杏枚
广东卫生在线全媒体团队出品
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