▎药明康德/报道
本周，美国FDA一共颁发了8个孤儿药资格。其中，一款治疗小细胞肺癌的CAR-T疗法颇为引人注目。在今天的这篇文章里，药明康德内容团队也将为大家一一送上盘点。
药物名称：PBCAR269A
研发企业：Precision BioSciences
治疗疾病：多发性骨髓瘤
药物简介：PBCAR269A是一款靶向BCMA的CAR-T疗法。与通常的CAR-T疗法不同，它的细胞来自“异体”。利用其基因编辑平台，Precision BioSciences从健康志愿者身上获取细胞并进行编辑，提前进行规模化的生产。这有望快速为患者带来治疗。官网显示，它目前正在临床前开发中，预计在进入临床。
药物名称：AMG 119
研发企业：安进（Amgen）
治疗疾病：小细胞肺癌
药物简介：AMG 119是安进带来的一款CAR-T疗法。与常见靶向CD19与BCMA的CAR-T疗法不同，这款疗法靶向的是DLL3。这是一种Notch通路的配体，也是近年来兴起的一种小细胞肺癌潜在靶点。值得一提的是，安进的管线里还有一款针对DLL3的疗法——AMG 757。这是一种靶向DLL3与CD3的双特异性T细胞接头。
药物名称：avatrombopag maleate
研发企业：Dova Pharmaceuticals
治疗疾病：化疗引起的血小板减少症
药物简介：这是一种avatrombopag的马来酸盐。作为一种口服的血小板生成素受体激动剂，avatrombopag能促进造血作用和血小板增生，预防化疗引起的血小板减少症。
药物名称：TAK-169
研发企业：Millennium Pharmaceuticals
治疗疾病：多发性骨髓瘤
药物简介：结合AACR杂志的资料与FDA的官方介绍，TAK-169是一款融合蛋白产物。它包含有一种具有酶活性的毒素（Shiga-like toxin-I）的A1亚基，并融合到了人类抗CD38抗体的单链可变区上。它是一种直接杀伤癌细胞的创新疗法。
药物名称：ALT-P1
研发企业：Alteogen
治疗疾病：生长激素缺乏症
药物简介：ALT-P1是一种融合了α-1抗胰蛋白酶的人类生长激素，能用于治疗相关的生长激素缺乏症。Alteogen的官网表示，这种疗法具有长效性。
药物名称：靶向HER2的双特异性抗体
研发企业：Zymeworks
治疗疾病：胆管癌
药物简介：在Zymeworks的官网上有多款双特异性的疗法，其中ZW25是靶向HER2 x HER2的双特异性抗体，ZW49是靶向HER2 x HER2的双特异性ADC。这两款药物分别处于2期和1期临床试验中。在亚太地区，百济神州与Zymeworks达成协议，获得开发和推广这两款疗法的授权。
药物名称：magrolimab
研发企业：Forty Seven
治疗疾病：骨髓增生异常综合征
药物简介：Forty Seven开发的抗CD47抗体magrolimab是一款靶向“别吃我“信号的抗体。它与azacitidine联用，在骨髓增生异常综合症（MDS）和急性髓系白血病（AML）患者的1b期试验中，表现出优于azacitidine单药疗法的治疗效果。
药物名称：TAK-788
研发企业：Millennium Pharmaceuticals
治疗疾病：带有EGFR突变和/或EGFR基因扩增，HER2突变，或BRAF G466V突变的非小细胞肺癌
药物简介：Millennium Pharmaceuticals已被武田收购，成为后者的子公司。在武田的肿瘤学管线中，TAK-788是唯一一款EGFR/HER2抑制剂。目前它正处于2期临床中。今年早期的数据表明它的耐受性良好。
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