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$9.5亿收购开发干细胞衍生胰岛β细胞移植疗法:免去胰岛素注射不再遥远

时间:2020-09-29 01:51:03

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$9.5亿收购开发干细胞衍生胰岛β细胞移植疗法:免去胰岛素注射不再遥远

近日,福泰制药(Vertex)公司宣布已签订一项最终协议,将以9.5亿美元收购Semma Therapeutics,该公司开创性地使用干细胞衍生的人类胰岛作为治疗1型糖尿病(T1D)的潜在治愈性疗法。

我国是糖尿病大国,根据国际糖尿病联盟(IDF)发布的最新糖尿病地图:中国糖尿病人群已达1.14亿,居世界首位。

干细胞具有多向分化潜能,在一定条件下可以分化为胰岛素生成细胞;还能调节失衡的免疫系统等等,这些特性为治愈糖尿病提供了可能,使其成为当前治疗糖尿病并发症的研究热点。

目前,全球范围内,间充质干细胞、胚胎干细胞以及诱导多能干细胞正被应用于糖尿病创新疗法的开发中。

干细胞治疗I型糖尿病青岛大学医学院附属医院发表了为期24个月的脐带间充质干细胞治疗初发1型糖尿病的随机、双盲、安慰剂对照临床研究, 结果显示, 试验组的15例受试者中3例停用胰岛素, 8例胰岛素减量50%以上, 1例患者胰岛素用量减少15%~50%, 另外2例患者胰岛素用量无变化,在随后2年的时间内没有糖尿病酮症酸中毒发生,整个试验过程中无不良反应发生。

, 厦门大学福州总医院开展了脐带间充质干细胞联合自体骨髓细胞经胰上动脉移植治疗1型糖尿病患者的随机、对照开放性临床研究, 结果显示:空腹血糖试验组下降了24.4%,日胰岛素需要量试验组下降了29.2%。整个试验过程受试者耐受良好, 无不良反应发生。干细胞治疗II型糖尿病, 国家干细胞工程研究中心研究组使用胎盘来源的间充质干细胞每月静脉输注1次, 连续3次治疗后,10例2型糖尿病患者的日胰岛素总量从63.7U减少为34.7 U (4例患者胰岛素用量减少50%), 且空腹C肽水平从4.1 ng/mL上升至5.6ng/mL, 试验过程中无不良事件发生。, 武警总医院研究组使用脐带间充质干细胞静脉注射联合经导管胰腺注射治疗22例2型糖尿病患者,结果显示治疗后患者HbA1c从基线的8.2%下降至3月后的6.89%, 随访至12月时HbA1c仍稳定在7.0%; 空腹C肽治疗后较治疗前升高, 且空腹C肽水平与CD3+ T淋巴细胞的数量下降有关, 但OGTT 2 hC肽治疗前后无明显差异。

目前,国际上也出现了一些值得期待的治疗糖尿病的干细胞药物。Viacyte的美国公司正在开发的名为Pec-Direct和Pec-Encap的两款干细胞药物,目前已经进展至临床Ⅰ/Ⅱ期,预计明年年底便能完成Ⅱ期临床进入Ⅲ期阶段。

结尾利用干细胞攻克糖尿病,同时抑制并发症的临床研究正在广泛开展,我们相信将会有更多的糖尿病患者因此受益,更相信干细胞移植能够给患者们带来疾病的真正逆转。

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