胆管癌是一种比较少见的癌症，其形成于将胆汁从肝脏运送到胆囊和小肠的胆管，胆管癌患者通常在诊断时已处于疾病后期或晚期，预后较差，联合化疗药物一直是标准的初始治疗方法。不过，随着FGFR激酶抑制剂Pemigatinib(Pemazyre)的获批，胆管癌迎来了全新的靶向疗法，这是第一个获FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物。
Pemigatinib药物介绍
Pemigatinib是一种选择性的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3均有抑制作用。FGFRs在肿瘤细胞增殖、生存、迁移、新生血管形成中发挥着重要作用。FGFRs基因的融合、重排、易位和扩增与多种癌症的发生和进展密切相关。FDA曾授予Pemigatinib用于接受过治疗的携带FGFR2基因易位的晚期/转移性或不可手术切除的胆管癌患者突破性疗法资格，以及治疗胆管癌的孤儿药资格。
Pemigatinib国际研究数据
今年4月份，FDA已批准Pemigatinib用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。此次批准主要基于一项代号为FIGHT-202的II期研究中队列A的结果。FIGHT-202研究主要评估Pemigatinib对接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者的疗效，包含3个队列。队列A(n=107)为FGFR2融合或重排患者，队列B(n=20)为其他FGF/FGFR基因改变患者，队列C(n=18)为不存在FGF/FGFR基因改变患者。
所有患者均接受每日1次口服 pemigatinib 13.5mg，21天为一个周期(给药2周，停药1周)，直至出现放射学疾病进展或不可耐受毒性。研究主要终点是队列A的ORR，次要终点包括队列B，队列A+队列B、队列C的ORR，以及所有队列的PFS、OS、DOR、DCR和安全性。
队列A中Pemigatinib单药治疗后的总体缓解率(ORR)为36%，其中2.8%为完全缓解;在产生缓解的38例患者中，DCR达82%，中位DOR达7.5个月，24例(63%)患者的缓解持续了6个月以上，7例(18%)患者的缓解持续了12个月以上，中位PFS达6.9个月，初步的中位OS达21.1个月。
该研究中，不良事件可控，并与Pemigatinib的作用机制一致。在接受Pemigatinib治疗的患者，发生在≥20%患者中的最常见不良反应是高磷血症和低磷血症(电解质紊乱)、脱发(斑秃)、腹泻、指甲毒性、疲劳、味觉障碍、恶心、便秘、口腔炎(口腔内疼痛或炎症)、干眼症、口干、食欲减退、呕吐、关节痛、腹痛、背痛和皮肤干燥。眼毒性也是Pemigatinib的一个风险。
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