伊顿健康导读：
胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，按所发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。肝内胆管癌发病率约占原发性肝脏恶性肿瘤的15~20%，近年来胆管癌的发病率逐年升高，手术是唯一具有治愈潜力的治疗方式，但是仅有少数早期患者在诊断时具有手术机会。根治性切除的患者复发率仍较高，不能手术切除或晚期胆管癌目前已有的系统治疗疗效较差，标准治疗（顺铂联合吉西他滨）总生存期小于1年。
成纤维细胞生长因子受体（FGFR）在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成（新血管的形成）中发挥着重要作用。FGFR基因融合/重排、易位和扩增极可能导致多种癌症的发生。在胆管癌中，目前的研究已证实FGFR2基因融合/重排可促进肿瘤的发生和发展，靶向药pemigatinib在对存在此类FGFR2变异的胆管癌具有明显疗效，且安全性高，有效缓解率达85%，持续缓解时间（DOR）为7.5个月，总生存期（OS）达21.1个月，该药将为胆管癌病人带来新的希望。
胆管癌突破性疗法pemigatinib
12月，信达生物与Incyte就Incyte发现并研发的三个临床试验阶段候选药物达成战略合作，包括pemigatinib（FGFR1/2/3抑制剂（已获FDA的“突破性疗法认定”）、itacitinib（JAK1抑制剂）和parsaclisib（PI3Kδ抑制剂）。
递交NDA是基于FIGHT-202研究数据，其中该研究评价了pemigatinib用于治疗复发的局部晚期或转移性胆管癌患者的疗效。近期在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上报告的研究结果表明，在携带FGFR2基因融合或重排的患者（队列A）中，pemigatinib单药治疗后的总体缓解率（ORR）为36%（主要终点），中位缓解持续时间（DOR）为7.5个月（次要终点），中位随访时间为15个月，初步的中位总生存期（OS）达21.1个月。不良事件可控且与pemigatinib的作用机制一致。
胆管癌新药—pemigatinib
批准时间
pemigatinib是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，在临床前研究中已证实该药物对FGFR基因突变的肿瘤细胞具有选择性的药理学活性。
11月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理Incyte Biosciences International Sàrl (Incyte)递交的pemigatinib用于治疗复发的FGFR2基因融合或重排的局部晚期胆管癌的NDA，并授予其优先审评资格。根据美国处方药使用者费用法案（PDUFA），预计pemigatinib在美国获批的日期为5月30日。
此前，pemigatinib已获得FDA“突破性疗法认定”，用于治疗既往经治的晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因易位型胆管癌。此外，FDA还授予pemigatinib孤儿药认定，用于治疗胆管癌。这类认定一般授予计划用于安全有效地治疗、诊断或预防影响20万人以下的罕见疾病的研究化合物
药物效果数据
一、Incyte在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）上公布了Ⅱ期临床研究——FIGHT-202的最新数据
此次ESMO上所公布中期数据是经过至少8个月的长期随访得到的（数据截止于7月24日），结果表明pemigatinib针对FGFR2基因易位晚期/转移性或手术无法切除的胆管癌患者（试验组A，n=47）治疗效果显著。其综合总缓解率（ORR）为40％，其中19例（40％）患者部分反应，21例（45％）患者病情稳定（SD）；综合疾病控制率（DCR）为85％（40/47）；此外，中位无进展生存期（PFS）为9.2个月，中位总生存期（OS）为15.8个月。
二、在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上报告的研究结果表明，在携带FGFR2基因融合或重排的患者（队列A）中，pemigatinib单药治疗后的总体缓解率（ORR）为36%（主要终点），中位缓解持续时间（DOR）为7.5个月（次要终点），中位随访时间为15个月，初步的中位总生存期（OS）达21.1个月。不良事件可控且与pemigatinib的作用机制一致
注解：客观缓解率：
肿瘤体积缩小达到预先规定值并能维持最低时限要求的患者比例，为完全缓解和部分缓解比例之和；
完全缓解：肿瘤消失；部分缓解：肿瘤缩小50%以上，其他病变无增大，持续超过1个月
药物研究价值
胆管癌缺乏有效的治疗手段，预后性差，存在很大未被满足的医学需求。该研究取得的进展是pemigatinib进入中国市场重要的里程碑事件。
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在胆管癌受试者中评价Pemigatinib疗效和安全性的II期研究
项目介绍
在局部晚期、复发性或转移性胆管癌受试者中评价Pemigatinib的疗效和安全性的II期、开放性、单臂、多中心研究
该临床研究由国内三甲医院开展，如今开展的地区包括上海、北京、广州、武汉、合肥、成都、杭州、昆明、天津和哈尔滨等多地。
研究目的
评价Pemigatinib治疗在既往经过至少一线系统性治疗失败的、伴FGFR2重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌受试者的疗效
参加标准
（1）经组织学或细胞学证实为胆管癌，手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌；
（2）签署知情同意书时年龄18岁(最小年龄)至无岁(最大年龄)，男女不限；
（3）根据RECIST v1.1版，至少有一个可测量的靶病灶；
（4）至少经过一线系统治疗后疾病进展；
（5）预期寿命≥12周；
排除标准
（1）既往接受过选择性FGFR抑制剂治疗；
（2）其他原发性恶性肿瘤病史；
注:以上为主要参加条件，最终是否能够参加以项目医生判定为准
伊顿健康温馨提示
1、对于符合条件且成功参加项目的患者，整个项目期间会有专门的医疗团队对其进行针对性检查和治疗。
2、参加项目的患者，将无需支付与项目相关的治疗费用和检查费用。
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