Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布，评估ARO-APOC3治疗高甘油三脂血症的I期临床研究AROAPOC31001（NCT03783377）已完成首批受试者用药。ARO-APOC3是一种靶向载脂蛋白C-III（apoC-III）的实验性RNAi疗法。
AROAPOC31001是一项I期单剂量和多剂量递增研究，旨在评估ARO-APOC3对成人健康志愿者、高甘油三脂血症患者、家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学影响。该项研究计划招募63例受试者。
该研究的单次递增剂量（SAD）部分设计为包括4组10例甘油三酯水平升高的成人健康受试者。每例SAD受试者将接受安慰剂或25、50、100、200mg剂量水平ARO-APOC3单剂量给药。多剂量部分设计包括3个队列严重高甘油三脂血症患者和1个队列FCS患者。多剂量队列将接受2次ARO-APOC3给药，每月一次。
Arrowhead公司首席运营官兼研发主管Bruce Given表示， 患有严重高甘油三酯血症的患者，尤其是家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的患者，没有足够的治疗选择。由于其作为一种甘油三酯调节剂的活性，apoC-III有可能成为心血管疾病的重要治疗靶点。ARO-APOC3 I期研究的设计旨在提供安全性和耐受性的数据，以及对药理活性和作用持续时间的观察。ARO-APOC3是Arrowhead公司今年第2个进入临床研究的心脏代谢候选药物，另一个是ARO-ANG3治疗血脂异常和代谢疾病。ARO-APOC3还代表了源于我们专有的TRiMTM（靶向RNAi分子）平台第5个临床阶段的RNAi疗法。
Arrowhead公司研发管线
ApoC-III已成为降低甘油三酯的一个极具潜力的治疗靶点。ApoC-III调节富含甘油三酯的脂蛋白（TRL），并且是一种已知的脂蛋白脂酶（LPL）活性和LPL介导的TRL脂肪分解抑制剂。ApoC-III还通过抑制肝细胞受体介导的摄取来延迟肝脏清除脂蛋白残留。人类基因研究表明，ApoC-III功能缺失突变的人心血管疾病风险降低，血浆甘油三酯水平降低，但表型正常。
FCS是一种严重的罕见遗传病，患病率为1/1000000，通常由导致甘油三酯水平极高的单基因突变引起，通常超过900 mg/dL。这种严重的升高导致各种严重的体征和症状，包括急性胰腺炎，这可能致命、导致慢性每日腹痛、II型糖尿病、肝脂肪变性和认知问题。目前尚无可充分治疗FCS的治疗方法。
原文出处：Arrowhead Pharmaceuticals Begins Dosing in Phase 1 Study of ARO-APOC3 for Treatment of Hypertriglyceridemia
原标题：RNAi治疗高甘油三酯！Arrowhead公司ARO-APOC3人体I期临床研究完成首批受试者用药
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