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iNature
7月18日，上海交通大学仁济医院Chen ZhiWei等人在国际医学顶级期刊NEJM（IF=71）上发表题为“Tofacitinib in Amyopathic Dermatomyositis–Associated InterstitialLung Disease”的文章，该文章提出加入抗纤维化药物可能对亚急性至慢性期ADM-ILD患者有益。
抗黑色素瘤分化相关蛋白（MDA）5（抗MDA5）阳性淀粉样皮肌炎（ADM）相关间质性肺病（ILD）（以下简称ADM-ILD）是一种快速进展且危及生命的疾病。高剂量糖皮质激素联合环孢菌素、他克莫司或环磷酰胺作为常规治疗，但是6个月的死亡率高达50％.日本研究人员最近报道了Janus激酶（JAK）抑制剂tofacitinib作为常规治疗失败后高危ADM-ILD患者的治疗。因此，实验人员进行了单中心，开放标签临床研究（中国临床试验注册号，ChiCTR-1800016629），以评估替维替尼治疗患者的疗效。
如果患者年龄超过18岁，符合ADM2诊断标准并且抗MDA5抗体阳性，患有ILD（通过肺高分辨率计算机断层扫描[CT]确认），则纳入试验不到3个月，预计用力肺活量（FVC）至少为50％。如果患者患有其他结缔组织疾病，潜在的癌症，伴随的感染或肝转氨酶水平大于正常范围上限的2倍，则排除患者。
从7月到9月，共有18名符合试验的患者进入中心前瞻性入组，并接受了糖皮质激素联合托法替尼（剂量为5 mg，每日两次）。4月至6月期间共有32名符合相同标准且接受常规治疗的患者为历史对照。患者的基线特征如图1A所示。ILD发病后6个月的存活率在前瞻性组（18例中18例，100％）中明显高于对照组（32例中的25例，78％）（P = 0.04）。随着时间的推移，托法替尼组患者的铁蛋白水平，FVC（预测值的百分比），单次呼吸一氧化碳弥散能力以及高分辨率CT的发现也得到了显着改善。此外，接受托法替尼治疗的患者中的大部分不良事件均为低级别。
来自当前试验的数据表明：在肺功能严重失代偿的早期阶段开始使用 JAK抑制剂治疗这种高风险疾病是有希望的。此外，正如之前报道的那样，加入抗纤维化药物可能对亚急性至慢性期ADM-ILD患者有益。
原文链接：
/doi/full/10.1056/NEJMc1900045?query=featured_home
生物制药合伙人
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