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儿童再生障碍性贫血的防治

时间:2022-07-13 03:08:53

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儿童再生障碍性贫血的防治

再生障碍性贫血的治疗一定要坚持,千万不要半途而废,我们都知道再生障碍性贫血是一种顽固的血液系统疾病,发病率为0.74/10万,近年还有上升趋势。急性再障死亡率高,可达70%,慢性再障则病程迁延,长期治

1再生障碍性贫血的治疗贵在坚持

再生障碍性贫血的治疗一定要坚持,千万不要半途而废,我们都知道再生障碍性贫血是一种顽固的血液系统疾病,发病率为0.74/10万,近年还有上升趋势。急性再障死亡率高,可达70%,慢性再障则病程迁延,长期治疗无好转,这使很多病人产生恐惧心理和放弃治疗的心理,严重影响了疗效,也使部分本该治愈的病人,长期迁延不愈,给社会和家庭造成巨大损失。

再障的发病机理有三点:一是骨髓造血干细胞损伤或减少,相当于农民种庄稼使用的劣质种子,造成血细胞生成不足;二是骨髓造血微环境缺陷,相当于农民种庄稼的土壤不肥沃,也影响了血细胞的生成;三是免疫系统紊乱,出现了抑制性淋巴细胞增加,相当于庄稼产生了虫害,又加重影响造血细胞的生成。这三种机理,导致了造血细胞红细胞、白细胞、血小板三种成分同时减少的情况,使病人病情转重,治疗难度增加,且很多病人治疗效果较差。

再障的传统治疗方法包括服用司坦唑醇、环保菌素A、再障生血片、且服用最短时间应足够三个月,否则难以见效。再者巩固及维持治疗至少要达到一年半至两年的时间,否则易复发或长期不愈。

再生障碍性贫血的治疗随着医学的不断发展也取得了不小的成就,现如今更是新的药物、新的治疗方法也日益增加,如现在单克隆抗体、造血干细胞移植、脐血移植治疗再障已有所突破,很多病人因此而痊愈恢复工作,这无疑是再障患者的福音。

2治愈再生障碍性贫血已变为可能

再障的治疗经过了多少年的不断探索现在已经取得了不小的成果,治愈再生障碍性贫血已经成为了可能,我国再生障碍性贫血的群体、基础及临床研究,取得比较完满的成果。至此,再生障碍性贫血(AA)的治愈已成为可能。

再生障碍性贫血曾是一种难治性的内科血液病。在医院几代人辛劳工作的基础上,课题主要负责人邵宗鸿教授带领科研人员在对AA病治疗方面获得诸多研究成果和创新,填补了国内空白。他们首次进行了全国范围的前瞻性AA流行病学研究,平均7.4/10万的AA发病率,否定了既往认为亚洲国家AA发病率高于欧美的论断。他们证实了大多数AA患者的造血干细胞并没有明显的质的改变,其病理机制是因为T细胞功能被异常激活,分泌大量造血负调控因子,进而抵消了体内造血正调控因子,从而抑制造血干细胞造血。由此,他们提出AA是T细胞功能亢进导致的造血功能衰竭,是一种免疫病。其中C-ki1受体在AA患者体内CD+34细胞膜上的表达研究成果,国内外至今尚未见报道。

以往国外对AA的分型按病程长短计算,过于机械,许多患者生前无法完成诊断。教授等人根据我国AA患者的特点,确定了诊断和疗效标准,对提高疗效起到关键性的作用。

据介绍,自从证实AA是免疫性疾病后,治疗研究一度陷入困惑,因为大剂量的免疫抑制治疗,势必增加AA患者感染的风险。

再生障碍性贫血的治疗是一条蛮长的道路,经过我国再生障碍性贫血方面的专家的多年研究,对于再障的治疗也取得了不错的效果,包括治愈率,死亡率等都得动了控制。结合病理机制的研究结果,研究人员在国际上首次提出序贯使用免疫抑制剂,同时联合激素等药物疗法,有效率超过80%,且早期死亡率大幅下降,低于5%。通过长期疗效观察,治疗后,AA患者临床症状消失,5年生存率达到80%。

3儿童再生障碍性贫血的防治

儿童再生障碍性贫血的防治工作我们做的很不到位,前几年中华医学会出现了一台新的标准,可归纳为:① 外周血三系下降,可仅有两系减少,多存在网织红细胞绝对计数(ARC)降低,必须同时有血小板下降;② 无脾脏肿大;③ 骨髓检查显示增生减低,其中巨核细胞明显减少为特征性表现;④ 可以除外白血病、骨髓异常增生综合征(MDS)、脾功能亢进和特发性血小板减少性紫癜(ITP)等可能导致血细胞减少,尤其是血小板下降的疾病。

上述诊断标准显示,再障诊断必须进行骨髓检查,但轻中度再障临床容易漏诊或误诊。因此,临床发现外周血细胞两系及两系以上下降,尤其是血小板减少者,必须及时复查血常规,同时检查网织红细胞予以核实后,尽早进行骨髓检查以助确诊。

值得提出的是,某些仅有血小板减少,但无明显贫血和中性粒细胞减少的轻型或早期再障患儿,常被误诊为ITP。因此,对于存在不明原因的血小板减少者,必须进行骨髓检查以明确诊断。

防治措施 重型再生障碍性贫血的首选治疗为同胞供者的骨髓移植,采用抗胸腺细胞球蛋白(ATG)和环胞菌素A(CSA)的免疫抑制治疗是目前国际上推荐的再障首选药物治疗。

对于再生障碍性贫血做出早期诊断是很重要的,这也是治疗再生障碍性贫血的关键因素之一,故需要临床提高对于儿童再障的充分认识,及时发现可疑病例,并由儿童血液专科医师进行规范诊治。

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